Najdroższy lek świata, czyli lek Zolgensma od 1 września będzie refundowany przez Ministerstwo Zdrowia. Jest to ten sam lek, na który dotychczas rodzice chorych na SMA dzieci musieli uzbierać kwotę 9,5 mln zł. – Dla rodzin, które borykają się z SMA to jest bardzo dobra wiadomość – cieszy się Tomasz Słupski, tata Nineczki Kropeczki.
Refundacja obejmie dzieci chore do 6 miesiąca życia i te bez wcześniejszego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Będzie on również refundowany dla tych dzieci przedobjawowych i objawowych z bialleliczną mutacją genu SMN1 i nie więcej niż z trzema kopiami genu SMN2.
Przypominamy, że o zebranie funduszy na ten lek walczyli między innymi rodzice Niny Słupskiej znanej jako Nineczka Kropeczka. Dziewczynka otrzymała terapię genową i od tego czasu czuje się coraz lepiej.
– Dla rodzin, które borykają się z SMA to jest bardzo dobra wiadomość. Jest to zwieńczenie wielu godzin walki rodziców, wolontariuszy, lekarzy, polityków i dziennikarzy o tę refundację. Jest to też nowy etap dla dzieci, które się dopiero urodzą, bo będzie im można podać lek, który zmieni ich życie. Chciałbym budzić się z takimi dobrymi wiadomościami co poniedziałek! – cieszy się Tomasz Słupski, tata Niny.
Bezpłatnie z leku będą mogły również skorzystać dzieci badane w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce.
– Do tej pory nie potrafię wyobrazić sobie kwoty 9,5 miliona złotych. Zebranie takich pieniędzy to nadludzki wysiłek całej Armii ludzi. Cieszę się, że nikt nie będzie musiał tego już robić, a dzieci z SMA będą miały szanse na skuteczne leczenie. Wiem, że czas w przypadku tej choroby odgrywa ogromną rolę – mówi Justyna Domaszewicz, lubelska Wróżka, która pomagała zbierać fundusze na najdroższy lek świata dla Nineczki Kropeczki.
